Nexviazyme治疗庞贝氏病有作用吗？

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Nexviazyme可以用于治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。该药是一款酶替代疗法静脉药物，有助于减轻糖原的累积。通过靶向在GAA运输中起关键作用的甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，来增强GAA向肌肉细胞溶酶体中的递送。与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme的M6P含量增加约15倍，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除。

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