在非小细胞肺癌中，约40%的EGFR突变阳性患者在治疗过程中会发生脑转移，此类患者预后较差。虽然第一代和第二代EGFR-TKI在突变患者中显示出良好的疗效，但脑转移一直是临床治疗的难点。接受第一代 EGFR-TKI 治疗的 EGFR 突变患者中，约有三分之一因脑和/或脑膜转移而出现疾病进展。根据临床前研究报告的数据，第三代EGFR-TKI奥希替尼9291可以克服上述瓶颈。
在鼠肿瘤发生模型中，奥希替尼比吉非替尼和阿法替尼能更好地穿透血脑屏障。此外，在PC9小鼠脑转移肿瘤模型中，奥希替尼可诱导肿瘤持续缩小。目前，这些临床前研究数据已在临床试验中得到验证。脑转移多见于晚期，患者预后较差。在NCCN指南推荐的治疗方案中，全脑放疗（WBRT）是治疗脑转移瘤的重要方法。PFS约为4-6个月，DCR约为52%。
该研究挑战了脑转移的传统治疗模式。首次提出对于EGFR突变且多发脑转移的患者，一线应用第一代EGFR-TKI是推荐的一线治疗。第三代EGFR-TKI奥希替尼与第一代和第二代TKI相比，能够更好地穿透血脑屏障，有效缓解颅内病变。奥希替尼 9291 对 EGFR 阳性脑转移和 EGFR 突变脑膜转移患者有效。
