急性髓系白血病（AML）是一组具有不同生物学特性的血液系统恶性肿瘤。据SEER统计，2020年美国新诊断AML患者19,940例（中位年龄68岁），死亡11,180例，5年生存率为28.7%。我国报道的髓系白血病发病率为2.57/10万，死亡率1.25/10万，诊断的中位年龄39-42岁。
治疗方面，以阿糖胞苷、蒽环类为核心的化疗±异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）是AML的基础方案，35-40%的年轻患者（<60岁）和5-15%的老年患者或可被治愈。一项我国单中心报道的649例初诊AML患者，中位诊断年龄38.5岁（15-83岁），诱导化疗完全缓解（CR）率为82%，中位生存时间59.8个月，5年生存（OS）率48.8%，1年和2年复发率分别为44%和51%。
AML仍存在巨大的医学需求。超过一半的患者将面临复发或难治，老年或合并严重并发症的患者又无法耐受常规化疗。在医学需求和科学技术的双重推动下，AML的新药研发在过去十多年里得以快速发展。
2017年8月1日，FDA批准恩西地平用于IDH2突变的复发难治成人AML的治疗。恩西地平由Agois和新基公司共同开发，是一种针对IDH2突变的激酶抑制剂。FDA批准是基于一项单臂临床I/II期研究（NCT01915498），分析199例复发难治IDH2阳性AML患者数据，中位年龄68岁，既往治疗失败的中位值为2线，研究主要终点为总体缓解率（ORR）。中位随访6.6（0.4，27.7）个月，CR/CRh为23%（95%CI:18-30%），中位缓解持续时间8.2（4.7-19.4）个月。157例患者在基线时输血依赖，其中53例（34%）在治疗后连续56天脱离输血。
FDA临床评审认为：鉴于恩西地平的耐受性、减少短期输血以及安全性计划的制定，恩西地平对于不寻求治愈性治疗的复发难治IDH2突变AML患者的临床获益大于风险。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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