氨己烯酸有两个获批的临床适应证，分别是婴儿痉挛症（IS）和难治性复杂部分发作性癫痫（CPS）。IS又称West综合征，是婴儿时期特有的癫痫综合征，是一种年龄依赖性癫痫脑病。IS可由多种原因致病，发病率约为1/3225活产儿，多发生在脑成熟的关键时期。90%以上的IS在1岁内发病，主要表现为成串的难以控制的癫痫持续发作、精神运动发育迟滞和脑电图显示的高峰失律。IS目前治疗困难，一旦发作病情难以控制，约70-90%伴有严重的认知功能障碍，预后不良。
与一般癫痫的临床试验不同，在IS的研究中，治疗目标是完全终止癫痫发作（以此定义“反应者”）。探索性研究显示，氨己烯酸（50~200mg·kg·d-1）治疗使38%的IS患者停止发作，其中结节性硬化症引起的IS对氨己烯酸反应最好（反应率87.5%），病因已知的有症状IS患者比隐源性患者的疗效好[2]。此后的随机对照研究显示，氨己烯酸150mg·kg·d-1单药治疗使11名结节性硬化症性IS患者的发作全部终止，其疗效显著优于作为对照的氢化可的松（15mg·kg·d-1）（45.4%，5/11），激素治疗无效或不耐受的患者转入氨己烯酸治疗后，也全部控制了发作。氨己烯酸的疗效与剂量相关，高剂量（100~150mg·kg·d-1）治疗的疗效优于低剂量（小于40mg·kg·d-1）。值得注意的是，在排除了结节性硬化引起的IS后，氨己烯酸对其他病因IS患者的疗效并没有超过安慰剂，而且还低于激素治疗[3]。不过，当这个研究随访至4岁时，对于病因明确的患者，氨己烯酸组的疗效和激素组已无显著差异，而在病因未知的患儿中仍是激素组疗效更好[4-5]。
对于难治性CPS，氨己烯酸也显示了一定的疗效。HEMMING等[6]综述了11个已发表的随机、双盲、安慰剂对照临床研究，其中氨己烯酸的日剂量在1000mg至6000mg之间，共涉及747名患者。氨己烯酸治疗的患者比安慰剂更容易达到癫痫发作频率降低一半的治疗目标（相对危险度[RR]2.58,95%置信区间[CI]1.87~3.57）。不过，氨己烯酸治疗的患者也比安慰剂更容易终止治疗(RR2.49,95%CI1.05~5.88)，这可能与他们更容易出现副反应有关。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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