科望 Kuvan 沙丙蝶呤 Sapropterin

适应症和用途

Kuvan ®，以减少成人血苯丙氨酸（Phe）水平，因tetrahydrobiopterin-（BH4-）响应苯丙酮尿症（PKU）患儿出生一个月及以上具有高苯丙氨酸血症（HPA）。Kuvan将与限制Phe的饮食一起使用。

剂量和给药

剂量

Kuvan的治疗应由熟悉PKU管理的医师指导。

所有接受Kuvan治疗的PKU患者也应接受Phe限制饮食，包括饮食蛋白和Phe限制。

起始剂量

小儿患者1个月至6年： Kuvan的建议起始剂量为每天一次10 mg / kg。

7岁及以上的患者： Kuvan的建议起始剂量为每天一次10至20 mg / kg。

剂量调整（评估期）

在评估期间，不应修改现有的饮食蛋白质和Phe摄入量。

如果使用每天10 mg / kg的起始剂量，则通过以每天10 mg / kg的Kuvan治疗长达1个月后血液Phe的变化来确定对治疗的反应。Kuvan治疗1周后应检查血Phe水平，并定期检查长达一个月。如果每天10 mg / kg的血液Phe没有从基线下降，则剂量可以增加到每天20 mg / kg。在每天20 mg / kg的剂量治疗1个月后其血液Phe并未降低的患者未表现出生化反应，因此应停止使用Kuvan治疗。

如果使用每天20 mg / kg的起始剂量，则通过以每天20 mg / kg的Kuvan治疗1个月后血液Phe的变化来确定对治疗的反应。Kuvan治疗1周后应检查血Phe水平，第一个月应定期检查。对于治疗1个月后仍未表现出生化反应（血液Phe不会降低）的患者，应停止治疗，每天20 mg / kg [见警告和注意事项（5.4）]。

一旦确定了对Kuvan的反应性，可以根据对治疗的生化反应（血液Phe）将剂量调整为每天5至20 mg / kg。建议定期进行血液Phe监测，以评估血液Phe的控制情况，尤其是在儿科患者中[请参阅警告和注意事项（5.3）]。

准备和管理说明

最好在每天的同一时间口服Kuvan并进餐[见临床药理学（12.3）]。漏服应该尽快服用，但不应在同一天服用两次。

Kuvan平板电脑

Kuvan片剂可以整片吞咽，也可以溶于120至240 mL的水或苹果汁中，并在溶解后15分钟内口服。片剂可能需要几分钟的时间才能溶解。为了使片剂溶解更快，可将片剂搅拌或压碎。片剂可能无法完全溶解。患者可能会看到小块漂浮在水或苹果汁上。对于患者而言，这是正常且安全的吞咽。如果喝完药后患者仍然看到药片在容器中，可以添加更多的水或苹果汁以确保所有药物都被消耗掉了。也可以将Kuvan片剂压碎，然后与少量的软食品（例如苹果酱或布丁）混合。

Kuvan口服液粉

体重超过10公斤的患者

口服溶液的Kuvan粉末应溶于120至240 mL的水或苹果汁中，并在溶解后30分钟内口服。用于口服溶液的Kuvan粉末也可以在少量软食品（例如苹果酱或布丁）中搅拌。将包中的内容物倒入水，苹果汁或少量软食品中，并充分混合。粉末应完全溶解。

体重不超过10公斤的患者（使用100毫克小包）

对于体重在10公斤或以下的婴儿，可将口服溶液的Kuvan粉末溶解在少至5毫升的水或苹果汁中，并且该溶液的一部分相当于10毫克/千克的剂量可以通过口服剂量注射器口服。表1提供了建议的起始剂量每天10 mg / kg婴儿的剂量信息。如果需要调整剂量，请参阅表2以每天20 mg / kg的剂量信息。