Aldurazyme 拉罗尼酶 Iduronidase

什么是Aldurazyme？

Aldurazyme （拉诺糖苷酶）含有一种健康人体内天然存在的酶。有些人由于遗传病而缺乏这种酶。Laronidase有助于替代此类人体内这种缺失的酶。

Aldurazyme用于治疗遗传病的某些症状，称为粘多糖贮积症或MPS I，也称为Hurler综合征，Hurler-Scheie综合征或Scheie综合征。

MPS I是一种代谢性疾病，其中人体缺乏分解某些物质所需的酶。这些物质会在体内堆积，导致器官扩大，骨骼结构异常，面部特征改变，呼吸问题，心脏问题，视力或听力下降以及精神或身体能力的改变。

Aldurazyme可以改善患有这种疾病的人的呼吸和行走能力。但是，这种药物不能治愈MPSI。

Aldurazyme的适应症和用法

Aldurazyme ®的适应症为成人和儿童患者的黏多糖贮积症I（MPS I）的投掷者和投掷者-沙伊形式和患者谁都有中度至重度症状沙伊形式。

使用限制：

• 尚无确定以Scheie形式治疗轻度感染患者的风险和益处。

• 尚未评估Aldurazyme对该疾病的中枢神经系统表现的影响。

Aldurazyme剂量和给药

推荐剂量

推荐的Aldurazyme剂量方案为0.58 mg / kg体重，每周一次静脉滴注。建议在输注开始前60分钟进行预处理，其中可能包括抗组胺药，退热药或同时进行[见警告和注意事项（5） ]。

每个小瓶的Aldurazyme在5.0毫升（mL）的溶液中提供2.9毫克的laronidase，仅用于单剂量。请勿多次使用样品瓶。使用无菌技术，必须使用0.9％的氯化钠注射液（USP）将浓缩的输注溶液稀释至100 mL或250 mL的最终体积。输液的最终量取决于患者的体重。体重不超过20公斤的患者应接受100毫升的总体积。体重大于20千克的患者应接受250毫升的总体积[见剂量和用法（2.2） ]。对于潜在的心脏或呼吸系统不适且体重不超过30公斤的患者，医生可能会考虑稀释100毫升的Aldurazyme并以降低的输注速度给药[参见剂量和用法（2.2），警告和注意事项（5.3），不良反应（6.3） ]。

使用说明

按照以下步骤准备和使用Aldurazyme。使用无菌技术。使用低蛋白结合容器制备Aldurazyme，并与低蛋白结合输液器配合使用，该输液器配有在线，低蛋白结合0.2微米过滤器。没有关于稀释的Aldurazyme与玻璃容器的相容性的信息。