Zolgensma（Onasemnogene abeparvovec）
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Zolgensma的适应症和用法
Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗年龄小于2岁的脊髓性肌萎缩症（SMA），存活运动神经元1有双等位基因突变的小儿患者。SMN1）基因。
使用限制：
- 尚未评估重复施用Zolgensma的安全性和有效性 。
- 尚未评估在晚期SMA患者（例如，四肢完全麻痹，永久性呼吸机依赖）中使用Zolgensma的情况。
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